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2023-03-14
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十四屆全國人大一次會議于2023年3月13日勝利閉幕。全國人大代表、中國罕見病聯(lián)盟副理事長、北京協(xié)和醫(yī)院院長張抒揚極為關注罕見病的管理，她建議，加強罕見病兒童用藥保障，研究制定《罕見病防治法》，罕見病全國診療協(xié)作模式值得推廣到其他疾病、其他學科，以提高醫(yī)療衛(wèi)生體系整體水平。
全國人大代表、中國罕見病聯(lián)盟副理事長、北京協(xié)和醫(yī)院院長張抒揚在代表團分組會議上發(fā)言
一直帶領團隊致力于罕見病研究和探索的張抒揚，在工作調研中發(fā)現(xiàn)，約50%罕見病在兒童期發(fā)病，從罕見病藥物來看，僅有5%的罕見病有藥物治療，我國罕見病患兒常面臨“境外有藥，國內無藥”或“價格昂貴”的困境。
為提高兒童臨床用藥的安全性和保障罕見病患者的權益，張抒揚建議，加強兒童臨床用藥保障。建立健全激勵兒童藥品研發(fā)生產的綜合配套政策，并通過稅費減免、定向補助等方式調動企業(yè)參與兒童藥品研發(fā)的積極性；優(yōu)化醫(yī)療機構供應保障策略，加強兒童用藥監(jiān)管體系。政府主管部門、生產企業(yè)、醫(yī)療機構之間需要建立兒童藥品信息協(xié)調聯(lián)動機制。
另外，加大罕見病相關研究，推動罕見病立法工作也十分必要。近年來，我國對罕見病預防診療、藥品研發(fā)、醫(yī)療保障等方面作出規(guī)定，并推出許多改革措施，但相關法律及制度措施比較分散，系統(tǒng)性、協(xié)同性有待加強。
因此，張抒揚提出，在充分調研的基礎上，研究制定《罕見病防治法》，進一步明確罕見病目錄體系，確定我國罕見病優(yōu)先發(fā)展領域，增加罕見病相關研究，加強法律及政策協(xié)同，讓法治紅利惠及更多罕見病患者，為保護我國公民的生命健康權打下基礎。同時，要加強國家罕見病信息平臺建設力度，以更好地摸清中國罕見病發(fā)病底數(shù)。
此外，開展罕見病的基礎研究、臨床試驗、上市審批、定價報銷等工作，生產流通的各個環(huán)節(jié)，建立統(tǒng)一、清晰的協(xié)調機制。同時，完善配套醫(yī)療保障制度，建立涉及罕見病高值用藥保障機制，由政府、市場、社會提供多元保障，對國家基本醫(yī)保進行補充，達到部分需使用高值藥物的罕見病患者“用藥可及”。
她認為，加強罕見病兒童用藥保障，研究制定《罕見病防治法》，可以從多個方面提高罕見病防治的水平和效果，為罕見病患者提供更好的醫(yī)療保障，讓更多人獲益。
張抒揚院長目前還擔任國家衛(wèi)健委罕見病診療與保障委員會主任委員；中華醫(yī)學會罕見病分會首屆主任委員；全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)辦公室副主任；牽頭“十三五”國家重點研發(fā)計劃精準醫(yī)學研究——“罕見病隊列研究”項目；“十四五”國家重點研發(fā)計劃“罕見病多模態(tài)輔助診療平臺建立及臨床轉化應用”等項目。北京協(xié)和醫(yī)院作為診療協(xié)作網(wǎng)國家級牽頭醫(yī)院，她大力推動疑難罕見病多學科會診和遠程會診，組織編寫多部罕見病系列指導叢書，為提升我國罕見病診療均質化水平、破解罕見病診療難題做出了積極貢獻。
為了滿足罕見病診療多學科協(xié)作的要求，神州醫(yī)療承建了中國罕見病診療服務信息系統(tǒng)(NRDCRS)。該系統(tǒng)建立在匯集了324家醫(yī)院的國家罕見病診療協(xié)作網(wǎng)基礎上，現(xiàn)已處理了40多萬例的病例報告，在制定罕見病易感人群干預策略、完善診療服務體系、提高醫(yī)療安全與質量、擴大藥物可及性等多方面發(fā)揮了重要作用。此外，神州醫(yī)療還深度參與和成功申報了“罕見病臨床隊列研究”“罕見病大規(guī)模樣本注冊、管理、預測和決策數(shù)據(jù)支持平臺及分級診療和遠程MDT建設”等多個科技部罕見病相關重點研發(fā)項目，為罕見病防治高質量臨床及科研發(fā)展做出了突出貢獻。
（來源：中國罕見病聯(lián)盟、天眼等）
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